In medicina l'iniezione di anticorpi "pronti" può aiutare chi ne fabbrica pochi o niente. È necessario che tali anticorpi siano di tipo umano perché non vengano rigettati come corpi estranei; batteri o lieviti, su cui è stata innestata una costruzione adeguata del DNA, diventano in grado di fabbricare questo genere di anticorpi molto attivi e ben tollerati. Tratti dagli OGM, gli anticorpi "umanizzati" costituiscono una delle grandi speranze del prossimo secolo; uno di essi sta per essere autorizzato negli Stati Uniti per la cura dei giovani pazienti colpiti da bronchilite, un'infiammazione dei bronchi e dei polmoni provocata da un virus. La maggior parte dei vaccini attualmente in commercio è composta sia di microrganismi interi, morti o attenuati, sia di elementi modificati a partire da microrganismi patogeni ( che causano la malattia). Una nuova generazione di vaccini sfrutta i progressi del ingegneria genetica: allo scopo di mettere a punto vaccini efficaci e privi di rischi, i batteri inoffensivi vengono travestiti da batteri pericolosi, oppure il contrario; modificando questi batteri se ne modifica anche la loro percezione da parte del sistema immunitario.
È possibile utilizzare come vaccino unicamente la nuova proteina fabbricata dall'OGM; occorre allora purificarla e prepararla per aumentare il potere protettivo. Tecniche di questo genere consentono di produrre vaccini qualificati "ricombinanti". Sono oggi allo studio numerosi vaccini a base di OGM o anche di DNA puro attesi per i prossimi anni.

• Diabete Nanismo ed Emofilia
• Lieviti e Cellule animali prendono il posto dei batteri
• Il latte che cura e le piante farmaciste
  

Fin da ora numerosi farmaci vengono prodotti con l'aiuto degli OGM. Uno di questi è l'insulina, un ormone proteico secreto dal pancreas per regolare il tasso di zucchero nel sangue, del quale alcuni diabetici sono privi. Un tempo, i malati venivano curati con insulina prodotta a partire dal pancreas del maiale; questa sostanza, però, non era perfettamente simile alla proteina umana e i pazienti finivano per rigettarla come un corpo estraneo, rimanendo così privi di cura. Un batterio OGM è venuto in loro soccorso: nel colibacillo è stato introdotto un gene codificante per l'insulina, isolato a partire da cellule umane. Dopo questa manipolazione, il batterio di laboratorio produce un'insulina assolutamente identica a quella secreta dalle cellule del pancreas umano. La proteina "ricombinata" può essere somministrata senza pericolo per un periodo molto lungo; è del tutto uguale all'insulina umana e non scatena alcuna reazione immunitaria nei pazienti diabetici.
L'ingegneria genetica permette anche di eliminare alcuni rischi legati alla produzione dei farmaci: i vecchi metodi per produrre l'ormone della crescita per trattare il nanismo e i fattori di coagulazione per gli emofiliaci saranno soppiantati dalle nuove tecnologie. Estratto dall'ipofisi dei cadaveri umani, l'ormone della crescita poteva trasmettere encefalopatie virali; fattori coagulanti prodotti a partire dal sangue umano sono stati responsabili di numerosi contagi del virus dell'AIDS e delle epatiti: oggi gli OGM permettono la fabbricazione di farmaci esenti da qualsiasi contaminazione. Sul mercato farmaceutico esistono anche molte altre proteine umane derivanti dalla manipolazione genetica.

Quando si vuole produrre un farmaco, un antigene, un anticorpo o una proteina troppo complessi per l'"officina batterica", occorre prendere in considerazione la possibilità di passare al modello superiore. Più difficili da coltivare e manipolare, i lieviti o le cellule animali presentano però possibilità di sintesi maggiormente sofisticate. Vi sarebbero attualmente 250 specialità farmaceutiche fabbricate a partire da cellule animali, testate sull'uomo. Sul mercato americano si trovano anche, mescolate, proteine ricombinanti - destinate a combattere la sterilità femminile, la sclerosi a placche, l'emofilia - o proteine vaccinali, come per esempio quella di un vaccino contro l'epatite B.

Grazie a modificazioni genetiche operate su vacche, pecore o capre, è possibile ottenere la sintesi di proteine-farmaci direttamente nel loro latte. Sicuro e facile da prelevare, il latte dell'animale passa così dallo stadio di alimento universalmente consumato a quello di farmaco molto sofisticato. I successi ci sono già, ma i problemi sollevati da malattie trasmissibili all'uomo da parte di questi ruminanti, siano causate da virus o prioni, costringono a osservare rigide e costose norme di allevamento. Inoltre, le modificazioni genetiche su questi animali sono molto difficili da realizzare e il costo delle tecniche è enorme. La clonazione degli animali dovrebbe, in linea di principio, far scendere i costi di fabbricazione di questi farmaci. Meno onerosa e privi di rischi, la produzione di proteine-farmaci da parte di piante è attualmente oggetto di molti studi. Così dal tabacco transgenico si estrae già un enzima digestivo umano, la lipasi, utilizzato per trattare la mucoviscidosi che colpisce alcuni bambini. È anche possibile produrre la molecola che trasporta l'ossigeno del sangue, l'emoglobina. Quanto ai vaccini, vi è l'intenzione di farli semplicemente mangiare agli animali e all'uomo! È sufficiente modificare le piante commestibili affinché esse producano proteine vaccinanti. A quando i pasti prescritti dal medico?

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